国家食品药品监督管理总局近日批准了我国首个反义核酸药物“注射用CT102”进入临床试验研究。我国是肝癌高发国家，而肝癌的治疗手段非常有限，注射用CT102有望为肝癌患者提供一种全新的基因靶向治疗手段。
据了解，军事医学研究院王升启研究员主持了“注射用CT102”的研发，其带领的团队自1990年起在我国从零开始致力于反义核酸药物研究，先后在国家自然科学基金、国家“863”计划、国家重大新药创制专项等资助下，攻克了该类药物设计、规模化制备、质控等临床前研发关键技术瓶颈。2009年，他们与杭州天龙药业合作开发CT102等抗肿瘤和抗病毒感染反义核酸药物。2012年，经国家发改委和浙江省批准，双方合作建立了我国第一家核酸药物国家地方联合工程研究中心。
团队专家介绍，反义核酸药物为一类基因精准靶向治疗药物，具有抑制效率高，特异性好等特点，可用于多种类型的肿瘤、病毒感染性疾病、代谢性疾病及血管性疾病的治疗，由于其靶点明确、易于设计并可实现从“源头”对疾病进行治疗，被认为是一种很有希望的高选择性和高效率的潜在治疗药物。迄今为止，国外已有4个反义核酸类药物批准上市。CT102是以IGF1R基因为靶的反义核酸药物，具有我国自主知识产权。
